A Hipofosfatemia Ligada ao X (XLH) é uma doença genética rara, crônica e progressiva, caracterizada por alterações no metabolismo do fósforo, decorrentes de disfunção na regulação do FGF23, resultando em hipofosfatemia persistente. Entre suas principais manifestações clínicas estão deformidades ósseas, dor crônica, fraqueza muscular, limitações funcionais e severo impacto na qualidade de vida dos pacientes ao longo de toda a vida.
Atualmente, o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Hipofosfatemia Ligada ao X já contempla a incorporação do burosumabe para pacientes pediátricos no SUS, representando importante avanço no tratamento da doença. Entretanto, permanece uma significativa lacuna assistencial no atendimento à população adulta acometida pela XLH, mesmo diante da continuidade e progressão da enfermidade nessa fase da vida.
A ausência de acesso estruturado ao tratamento adequado para pacientes adultos compromete os princípios da integralidade, equidade e continuidade da assistência à saúde, previstos na Constituição Federal e norteadores do Sistema Único de Saúde. Tal cenário pode ocasionar agravamento clínico, aumento das dores, perda de mobilidade, maior dependência funcional e ampliação da demanda por tratamentos de maior complexidade.
Destaca-se que o burosumabe é uma terapia inovadora e direcionada ao mecanismo fisiopatológico da doença, reconhecida internacionalmente e já utilizada em diferentes contextos regulatórios para pacientes pediátricos e adultos, demonstrando benefícios relevantes na melhora clínica, funcional e na qualidade de vida.
Além dos impactos positivos à saúde, o adequado controle da XLH ao longo da vida contribui para maior autonomia dos pacientes, inclusão social, redução de afastamentos laborais e diminuição da necessidade de intervenções complexas, promovendo benefícios também à sustentabilidade do sistema público de saúde.
Apresentamos à Mesa, ouvido o Plenário e dispensadas às demais formalidades regimentais, MOÇÃO DE APOIO à ampliação do acesso ao medicamento burosumabe para pacientes adultos com Hipofosfatemia Ligada ao X (XLH) no SUS, reforçando a importância da atualização das políticas públicas voltadas às doenças raras e da garantia de assistência integral aos pacientes.
Que seja encaminhada cópia da presente MOÇÃO DE APOIO ao Ministério da Saúde, à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC), à Secretaria de Estado da Saúde, à Comissão de Direitos Humanos do Senado - Presidente Damares Alves, e demais órgãos competentes, para conhecimento e providências cabíveis.
